엘리 릴리 알츠하이머 신약 도나네맙, FDA 자문단 만장일치 승인 권고

핵심 요약

• 엘리 릴리의 알츠하이머 치료제 도나네맙이 FDA 자문위원회로부터 만장일치로 승인을 받아 주가가 1.8% 상승했다.
• 도나네맙은 레켐비(27%)보다 높은 35%의 인지 기능 저하 감소 효과를 보였지만, 뇌부종 위험이 더 높다.
• 애널리스트들은 도나네맙의 2030년 매출 전망을 '블록버스터' 수준인 10억 달러를 밑도는 5억 달러로 하향 조정했다.

FDA 자문위원회, 도나네맙 승인 권고

엘리 릴리의 실험용 알츠하이머 치료제 도나네맙이 미국 규제 승인에 한 걸음 더 다가섰다. 미국 식품의약국(FDA)이 소집한 11명의 독립 전문가로 구성된 자문위원회가 도나네맙의 효과가 위험을 상회한다고 만장일치로 판단했다. 위원회는 도나네맙이 알츠하이머 치료에 "효과적"이라고 결론 내렸지만, 알츠하이머와 연관된 타우 단백질 수준이 낮거나 없는 환자들에 대한 추가 데이터가 필요하다고 지적했다.
코넬대학교 교수이자 위원회 위원인 Costantino Iadecola는 "특정 하위 그룹에 대한 추가 분석이 필요하더라도 이것이 이 약물을 대중에게 제공하는 것을 지연시켜서는 안 된다"고 강조했다. 메이요 재단의 신경유전학자 Nilufer Ertekin-Taner 또한 아프리카계 미국인, 라틴계 미국인, 다운증후군 환자 등 특정 그룹에 대한 추가 데이터가 필요하다고 지적했다.
FDA는 3월 이 약물의 안전성, 특히 뇌부종 가능성에 대한 우려로 승인을 연기했었다. 그러나 이번 자문위원회의 권고는 엘리 릴리에게 큰 호재로, 주가는 월요일 종가 기준 1.8% 상승했다. 엘리 릴리의 신경과학 연구개발 부문 부사장 Mark Mintun은 "도나네맙의 긍정적인 위험-효과 프로필을 위원회가 만장일치로 인정한 것에 만족한다"고 밝혔다.

레켐비와의 비교

도나네맙은 알츠하이머 초기 환자의 인지 기능 저하를 늦추는 새로운 치료제 계열에 속한다. 분석가들은 도나네맙이 임상시험에서 더 높은 효과를 보였고 2주 간격 주사가 아닌 월 1회 주사라는 편의성 때문에 기존 치료제 레켐비를 능가할 것으로 예상했다.
레켐비는 위약군 대비 27%의 인지 기능 저하 감소 효과를 보였지만, 도나네맙은 35%의 감소 효과를 보였다. 그러나 도나네맙은 드문 뇌부종 부작용 발생률이 더 높아 임상시험 중 3건의 사망 사례가 있었다. 엘리 릴리는 임상시험 성공 기준을 측정하기 위해 자체 인지 기능 테스트를 개발했다.
월요일 회의 전 공개된 FDA 브리핑 문서에 따르면, FDA 직원들은 도나네맙에 잠재적 부작용에 대한 경고 표시가 필요할 수 있다고 제안했다. 또한 어떤 환자들에게 이 치료제를 제공할지 결정하기 위해 타우 수준 기준이 필요한지 의문을 제기했다.

시장 전망과 안전성 우려

긍정적인 투표 결과에도 불구하고 도나네맙의 시장 잠재력에 대한 우려가 있다. Leerink 애널리스트들은 최근 2030년 도나네맙 매출 전망을 연간 10억 달러 '블록버스터' 수준에 미치지 못하는 5억 달러로 하향 조정했다. 이는 애널리스트 컨센서스 전망치인 37억 달러에도 크게 못 미치는 수준이다. 엘리 릴리는 FDA가 알츠하이머 치료제에 대해 외부 전문가 검토를 요구한 결정에 당황한 것으로 알려졌다.
레켐비 또한 승인 전 자문위원회의 검토를 거쳤다. 바이오젠과 에자이가 공동 개발한 첫 번째 알츠하이머 치료제 아듀헬름의 가속 승인을 둘러싼 논란은 FDA 자문위원회 3명의 사퇴와 의회 두 개 위원회의 비판을 불러일으켰다. 지난 1월 바이오젠은 아듀헬름에 대한 권리를 포기했다.

월가 전망

• Costantino Iadecola, 코넬대학교 (도나네맙에 신중한 낙관):

  "특정 하위 그룹에 대한 추가 분석이 필요하더라도 이것이 이 약물을 대중에게 제공하는 것을 지연시켜서는 안 된다."

• Nilufer Ertekin-Taner, 메이요 재단 (도나네맙에 중립적):

  "아프리카계 미국인, 라틴계 미국인, 다운증후군 환자 등 특정 그룹에 대한 추가 데이터가 필요했다."

경영진 코멘트

• Mark Mintun, 엘리 릴리 신경과학 연구개발 부문 부사장:

  "도나네맙의 긍정적인 위험-효과 프로필을 위원회가 만장일치로 인정한 것에 만족한다."